Una Esperanza para las personas con Stargardt

Presentado por el Dr. Steven Bramer, Foundation Fighting Blindness, Owings Mills, MD EEUU.

El Instituto de Investigación Nacional de Neurovision (National Neurovision Research Institute (NNRI)) de la Fundación para la Lucha contra la Ceguera (Foundation Fighting Blindness) en colaboración con Oxford Biomedica está desarrollando tratamientos para determinadas enfermedades retinianas degenerativas hereditarias. Oxford Biomedica está especializada en tratamientos con terapia génica, usando específicamente un vector lentiviral de su propiedad (LentiVirus (LV)) para mantener una expresión génica de modo efectivo y prolongado. Ya se ha usado el lentivirus en otras enfermedades como en la enfermedad de Parkinson, con 2 años de utilización y sin problemas de seguridad y buena tolerancia.

El tratamiento de sustitución génica se va a realizar en 3 enfermedades retinianas degenerativas: 

1) Enfermedad de Stargardt: El programa StarGen es un tratamiento génico con la finalidad de reemplazar el gen de la enfermedad de Stargardt ABCA4. Ha recibido la designación como medicamento por el Comité de Medicamento Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA). Las propuestas preclínicas y clínicas han sido realizadas bajo las indicaciones de las autoridades francesas. Se está manufacturando el material clínico y realizando los estudios toxicológicos. El estudio se encuentra en la fase de preparación de los acuerdos para el ensayo clínico y la intención es iniciarlo a final del año 2010. Oxford Biomedica quiere incorporar en este año las guías de regulación marcadas por la FDA americana (http://www.oxfordbiomedica.co.uk/page.asp?pageid=31)

2) Formas húmedas de la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE): RetinoStat es un programa de terapia génica para el control de la neovascularización de la DMAE y de la Retinopatía Diabética. El sistema vector lentiviral se utilizará para liberar, a nivel retiniano, genes inhibidores de la neovascularización como la angioes tatina y la endostatina. En los estudios preclínicos se ha demostrado que estos agentes llegan a la retina de modo eficiente y se expresan durante un tiempo prolongado. Basado en su eficacia demostrada en un modelo de DMAE húmeda se esté preparando un acuerdo como Nueva Droga en Investigación (Investigational New Drug (IND). Se están realizando los estudios toxicológicos y se piensa que podrá englobarse como IND en la segunda mitad de este año (http://www.oxfordbiomedica.co.uk/page.asp?pageid=30) 

3) Síndrome de Usher: El programa UshStat está designado para el tratamiento del síndrome de Usher tipo 1B. Libera una copia normal del gen MYO7A encargado de codificar la proteína Myosin VIIA necesaria para normalizar la función de transporte celular a nivel del fotorreceptor. En el modelo de Usher MYO7A, se ha demostrado que la liberación del gen vehiculizado por el lentivirus tiene un efecto positivo; se siguen realizando valoraciones preclínicas. Ha recibido la designación como medicamento por la EMEA y se pretende durante el año 2010 buscar la guía de regulación marcada por la FDA. El inicio del ensayo clínico está pensado para el 2011. Se espera que los esfuerzos realizados permitan continuar a través del proceso de los ensayos clínicos y sean modelos de tratamiento para otras enfermedades retinianas.

http://stargardthispanoamerica.blogspot.com